Les traitements des hémorragies sont les traitements symptomatiques usuels (anti-fibrinolytiques, traitement hormonal des saignements gynécologiques, hémostatiques d’appoint, traitements de la carence en fer).

Lorsque le saignement ne peut être contrôlé par ces moyens, le seul recours est l’administration préventive ou curative de concentrés plaquettaires. Leur efficacité est excellente dans la majorité des cas, mais une minorité de patients peuvent développer des anticorps contre des antigènes plaquettaires, qui réduisent l’amplitude et la durée de l’effet des plaquettes transfusées. Leur sécurité et leur tolérance sont très bonnes, en dehors de possibles réactions transfusionnelles de faible intensité et facilement contrôlables. Le facteur VII activé (novoseven) est utile dans certains cas pour traiter ou prévenir le saignement.

La recherche thérapeutique concerne les médicaments analogues de l’hormone thrombopoïétine (romiplostim par voie sous-cutanée, eltrombopag par voie orale) qui stimulent la production des plaquettes par les mégacaryocytes. Ces médicaments, utilisés pour le traitement de certaines thrombopénies acquises, semblent pouvoir atténuer la symptomatologie hémorragique spontanée et corriger la thrombopénie, au moins transitoirement, mais leur bénéfice et leur sécurité doivent être confortés et leur utilisation n’est pas actuellement autorisée dans les thrombopénies constitutionnelles, hors essais cliniques. Enfin, la thérapie cellulaire (allogreffe de cellules-souches hématopoïétiques), ne s’adresse qu’à de rares formes sévères notamment celles associées à un déficit immunitaire mettant en jeu le pronostic vital.